¿Cura costosa?

Una revolución está cambiando la medicina. Es solamente la cuarta desde que Hipócrates afirmó, hace cerca de 2.400 años, que el funcionamiento del cuerpo puede ser explicado por las leyes de la naturaleza en lugar de invocar motivos sobrenaturales. La primera revolución tuvo lugar poco después de que el cirujano británico John Snow descubriera, en 1854, que el cólera era diseminado por el agua contaminada: su hallazgo condujo a la invención de sistemas sanitarios que protegieron a la gente de las devastadoras infecciones que habían venido diezmando a la humanidad. La segunda revolución, la cirugía con anestesia, surgió aproximadamente por la misma época, permitiéndole a los médicos curar padecimientos tales como la apendicitis y la obstrucción intestinal. La tercera revolución consistió en la introducción de vacunas y antibióticos: numerosas infecciones pudieron ser finalmente prevenidas o curadas. Sin embargo, aparte de medicar enfermedades infecciosas y remediar algunos problemas con cirugía, nosotros los médicos no ‘curamos’ realmente nada. Nuestras medicinas solamente le ayudan al cuerpo a curarse a sí mismo. Nuestros tratamientos alivian síntomas pero no resuelven los problemas de fondo. La ingeniería genética humana, la cuarta revolución de la medicina, cambiará profundamente la práctica de nuestra profesión en el transcurso de los próximos 30 a 40 años. Más aún, sus efectos se sentirán mucho más allá del campo de la medicina. Influenciará todos los ámbitos de nuestra cultura. Utilizada con cuidado incrementará la salud y la felicidad humanas. Pero si se utiliza equivocadamente la ingeniería genética de los seres humanos podría poner en peligro todo cuanto valoramos, incluyendo quién y qué somos. La ingeniería genética humana, también conocida como terapia genética, se basa en la premisa de que nuestros genes son la defensa y el sistema de curación de nuestro cuerpo. Son ellos los que nos protegen de los asaltos de la naturaleza; los que reparan los daños causados por las enfermedades y nos devuelven la salud. Son nuestros genes los que, al funcionar anormalmente, nos traen las enfermedades conocidas como ‘genéticas’, como la enfermedad de Huntington, y también contribuyen al desarrollo del cáncer, las enfermedades cardíacas, el mal de Alzheimer y muchas otras dolencias de la mente. Si queremos verdaderamente curar una enfermedad tenemos que dirigirnos al nivel de los genes. Hay dos caminos principales mediante los cuales se pueden utilizar los genes para tratar las enfermedades. El primero es la terapia genética, en la cual se inyectan uno o más genes en el paciente para reemplazar aquellos que están ausentes o que están funcionando inadecuadamente. Este enfoque ha sido utilizado para tratar raros desórdenes del funcionamiento de las enzimas, incluyendo uno conocido como deficiencia de ADA. Igualmente ha servido como base para ensayos clínicos contra una amplia gama de desórdenes, como enfermedades cardíacas, muchas formas de cáncer, artritis, sida, hemofilia, fibrosis cística y distrofia muscular. La segunda modalidad de utilización de los genes para tratar la enfermedad es conocida como terapia de pequeñas moléculas. En ella una pequeña molécula (es decir, una droga) es suministrada al paciente para modificar el funcionamiento de uno o más genes. Las empresas farmacéuticas y biotecnológicas están invirtiendo grandes sumas en ambos enfoques de tratamiento. Cuando el proyecto del genoma humano identifique todos y cada uno de los 130.000 genes humanos y nos enseñe lo que hacen podremos desarrollar rápidamente la capacidad de explorarlos para buscar defectos o debilidades en todos nuestros genes. Por ‘debilidades’ me refiero a genes que no funcionan de manera óptima en relación con el entorno en el cual vive el individuo. Dicho entorno puede ser particularmente opresivo debido a que obliga al paciente a soportar dietas, toxinas, radiaciones o algún otro factor negativo y que, por lo tanto, conduzca al paciente a desarrollar alguna enfermedad. Una vez detectado el gen que presente un defecto o esté funcionando mal podremos suministrarle al individuo uno efectivo para reemplazar al gen ‘débil’. Por otra parte, si el gen está elaborando correctamente su producto usual pero aporta demasiada o muy poca cantidad de él, puede introducirse una pequeña molécula (droga) que regule el nivel de producción. Dentro de 30 años, a partir de hoy, prácticamente todas las enfermedades contarán con una terapia adecuada basada en los genes y dicha opción podrá utilizarse. La terapia genética es aún demasiado ineficiente para ayudar en la mayoría de los casos pero los progresos están realizándose rápidamente y los primeros tratamientos podrían estar disponibles para el público dentro de los próximos cinco años. El mayor éxito obtenido hasta ahora ha sido la estimulación del crecimiento de los vasos sanguíneos del corazón para tratar las fallas cardíacas o en los miembros para corregir las insuficiencias circulatorias. El tratamiento de una serie de enfermedades genéticas, como la hemofilia, presenta asimismo buenas perspectivas. También se han registrado progresos significativos en la producción de vacunas contra el sida y distintas variedades de cáncer. La mayoría de los médicos esperan que en los primeros 10 años del nuevo milenio surjan tratamientos basados en la terapia genética para muchas enfermedades que han sido un verdadero azote para los seres humanos. La ingeniería genética debería permitirle a la gente vivir una vida más saludable y feliz, aumentando la duración de su existencia en varias décadas. Sin embargo esta historia también tiene un lado preocupante. La tecnología de la que estamos hablando no está libre de riesgos. Aunque la toxicidad observada ha sido extremadamente baja en los 400 ensayos clínicos efectuados en los últimos nueve años, la reciente muerte inesperada e inexplicada de un paciente de terapia genética en un experimento clínico de la Universidad de Pennsylvania resalta lo poco que sabemos acerca del cuerpo humano y de las respuestas que éste puede producir ante tratamientos de gran potencia. Existe también un peligro más amplio. A diferencia de la terapia de moléculas pequeñas —la cual puede considerarse como una estrategia de utilización de ‘drogas inteligentes’— la terapia genética altera el diseño genético del individuo. Tan pronto como logremos suministrarles a los pacientes genes deseados con el fin de tratarles una enfermedad estaremos también en capacidad de introducirle a alguien genes para cualquier propósito diferente de la terapia. ¿Cuáles serían las implicaciones de esta poderosa tecnología? La eugenesia podría ser practicada en una escala mucho mayor que la de cualquier política de ‘crianza selectiva’. Hace tan sólo unas semanas se descubrió un gen que parece hacer más inteligentes a los ratones. Han sido identificados genes humanos que parecen influenciar el comportamiento: una afinidad para la apertura al riesgo, la inteligencia e inclusive las preferencias sexuales. Hemos sabido durante años cuáles son los genes que inciden en el tamaño de nuestro cuerpo y en nuestra masa muscular. Puede resultar irresistible la tentación de utilizar genes como esos para ‘mejorarnos’. Ya están apareciendo los primeros indicios de abusos potenciales. Por ejemplo, una compañía está desarrollando un tratamiento para la pérdida del cabello que resulta de la quimioterapia usada contra el cáncer. Ya ha desarrollado un método que permite transferir un gen funcional dentro de los folículos pilosos de la piel humana. Ahora la misma empresa está buscando un gen que contenga el factor de crecimiento que estimularía el crecimiento del cabello. Nadie objeta las bondades de buscar un tratamiento para aliviar las consecuencias sicológicas traumáticas de la pérdida del cabello causada por la terapia anticancerígena. Pero el motivo real de este proyecto es venderles el producto a los millones de hombres saludables que se están quedando calvos por motivos naturales. ¿Es eso malo? No necesariamente, pero sí nos coloca cuesta abajo en un resbaloso camino como es el de la utilización de la ingeniería genética humana para fines cosméticos. ¿Dónde podemos trazar la frontera entre lo que se debe hacer y lo que no? Si empezamos con el crecimiento del cabello ¿por qué no seguir con el color del pelo y luego con el de la piel? Y si ya estamos en el color de la piel, ¿por qué no seguir con otros rasgos que supuestamente caracterizan las ‘razas’? ¿Dónde terminaría la reingeniería del cuerpo humano? La sociedad enfrenta un verdadero peligro. Con el pretexto de obtener pequeñas ‘mejoras’, que percibimos como ventajas, podríamos comenzar a utilizar la ingeniería genética del ser humano para tratar de transformarnos y de cambiar a nuestros hijos. La ingeniería de la simiente humana podría conducir a la alteración permanente del acervo genético. Como sociedad aún no hemos eliminado la discriminación, sin olvidar sus expresiones más virulentas como la de ‘limpieza racial’. ¿Qué tipo de cosas ocurrirían si realizáramos cambios genéticos intencionales en nuestro proceso de procreación? En la película Gattaca, aparecida en 1997, se muestra que sólo las personas ‘mejoradas’ genéticamente pueden acceder a los buenos puestos de trabajo. Los ‘hijos del amor’, producidos mediante relaciones sexuales naturales y que cuentan con un conjunto natural de genes —con todas las dificultades que ello implica—, son relegados al fondo de la escala económica y social. Nuestra única protección radica en aceptar puntos claros más allá de los cuales no debemos ir. La única manera de establecer dichos puntos y de cumplir con ellos consiste en mantener informada a la sociedad para que reconozca los peligros y prevenga los abusos antes de que sea demasiado tarde. Si se le abandonan al mercado decisiones tan cruciales ¿será posible que nos modifiquemos genéticamente hasta el punto de dejar de ser humanos? No podemos dictarles a nuestros descendientes del año 2100 lo que deben hacer. Les importará tan poco como nos importan a nosotros las prescripciones de nuestros ancestros del siglo XIX. Es posible que ellos quieran modificar sus genes con la misma despreocupación rutinaria con la que nosotros tomamos actualmente vitaminas. Lo que ellos hagan no forma parte de nuestras responsabilidades. En cambio nuestro deber sí consiste en ingresar a la era de la ingeniería genética humana con todo el respeto que corresponde. Ello significa que no debemos utilizar la ingeniería genética para ningún propósito distinto del tratamiento de las enfermedades graves independientemente de cualquier tentación en sentido contrario.