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Foto de referencia cartel de hemofilia
La hemofilia de tipo B puede generar graves afectaciones en la calidad de vida de los pacientes. - Foto: Getty Images/iStockphoto

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Estados Unidos aprobó el medicamento más caro del mundo, ¿para qué sirve?

Se trata de un tratamiento que podría costar hasta 17.100 millones de pesos colombianos, avalado por las autoridades sanitarias de ese país.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por su sigla en inglés) anunció que aprobó un medicamento con el nombre de Hemgenix, que sirve para tratar a personas adultas diagnosticadas con hemofilia B.

El tratamiento está destinado, sobre todo, para pacientes que tienen hemorragias constantes que podrían provocar su muerte o tienen sangrados espontáneos que afectan gravemente su salud.

Aunque podría tratarse de una autorización sanitaria de rutina, esta tiene algo especial, pues distintos medios de comunicación estadounidenses han destacado que Hemgenix es el medicamento más caro del mundo, pues cuesta 3,5 millones de dólares, alrededor de 17.100 millones de pesos colombianos a la tasa de cambio de hoy.

La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden afectar negativamente la calidad de vida de las personas”, explicó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

Marks agregó que esta decisión de la FDA les brindará una nueva alternativa de tratamiento a los pacientes que sufren de hemofilia B y será un “avance importante” en materia de terapias innovadoras para tratar este padecimiento, sobre todo en los casos más graves.

Este medicamento recibió tres designaciones de la FDA: Revisión Prioritaria, Enfermedad Huérfana y Terapia Innovadora.

La hemofilia se divide en dos grandes grupos: la hemofilia A, que es la más común y tiene que ver con afectaciones en el factor VIII de coagulación; y la hemofilia B, que se da por afectaciones en el factor IX de coagulación. Ambos se dan de manera hereditaria.

De hecho, la FDA explicó que el tipo de hemofilia que busca tratar con este medicamento es un trastorno hemorrágico y genético que afecta la capacidad del organismo para producir coágulos de sangre.

En ocasiones, pueden desarrollar fuertes hemorragias después de procedimientos médicos de rutina como una cirugía simple o una visita al odontólogo. Incluso, la FDA señala que en los casos más graves, estos pacientes pueden presentar sangrado abundante de manera espontánea y sin una razón aparente.

Puede ser una enfermedad mortal si, por ejemplo, los pacientes desarrollan un sangrado muy fuerte que no se puede frenar o se da en órganos vitales como el cerebro, según han detallado los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de Estados Unidos.

“Hemgenix consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación”, explicó la FDA. Con ello, después de que se administra el tratamiento, se aumenta la presencia de ese factor IX, que es clave para detener el sangrado. Se trata de un tratamiento que usa modificaciones genéticas en favor de los pacientes.

“La seguridad y la eficacia de Hemgenix se evaluaron en dos estudios de 57 hombres adultos de 18 a 75 años de edad con hemofilia B grave o moderadamente grave. La eficacia se estableció en función de las reducciones en la tasa de sangrado anualizada de los hombres”, detalló la FDA.

Durante uno de los estudios clínicos encontraron que los hombres que habían recibido el tratamiento tuvieron una reducción del 54 % en la tasa de sangrado durante un año, en comparación a los pacientes que no recibieron el tratamiento de Hemgenix.

La FDA también anotó que han identificado algunas reacciones adversas entre los pacientes a los que les suministraron el medicamento. Según sus reportes, identificaron un aumento en las enzimas hepáticas, que generalmente indican una irritación en el hígado.

También informaron que se registraron otros síntomas posteriores al tratamiento, como dolor de cabeza y síntomas similares a los que provoca una gripa común.